2023 går mot sitt slut och en hel del spännande har hänt inom PCD-området under året. Genom en kort tillbakablick över året vi vill lyfta några saker lite extra.
Ett långsiktigt mål inom mRNA-forskning för PCD är att utveckla terapi för samtliga PCD-gener, men man måste börja någonstans:
- Under 2023 tillkännagav ReCode Therapeutics att man inleder en fas 1-studie för mRNA-baserad inhalationsbehandling för PCD som är orsakad av defekter i genen DNAI1. En viktig milstolpe i PCD-forskning!
- Under året tillkännagav PCD Research och NATA att man vill studera mRNA kopplat till genen CCDC39. Mutationer i CCDC39 är associerade med en svårare sjukdomsbild och är också den tredje vanligaste PCD-orsakande genen.
- Ethris studerar mRNA kopplat till mutationer i CCDC40, vilka också ofta medför en svårare sjukdomsbild.
- En annan viktig milstolpe var att Parion Sciences meddelade att fas 2-studien med ett läkemedel som testats specifikt för PCD, Idrevloride, hade påvisat viss effekt. Studien hade också gett mer kunskap om hur PCD-luftvägar fungerar, och nu vill man studera läkemedlet vidare.
- Internationella PCD-forskare menar att det också är av största vikt att utveckla bättre behandlingar som kan bidra till ett drägligare liv med PCD, till exempel genom att ta fram bättre antibiotika och andra läkemedel som passar förutsättningarna vid PCD. Några exempel på intressanta studier som vår förening följer är anti-pseudomonas antikroppar, bakteriofager samt olika inflammationsdämpande läkemedel.
- Sist, men inte minst: Barn med PCD omfattas sedan sommaren 2023 av Nationell högspecialiserad vård! Det är ett viktigt steg för att barn med PCD ska garanteras kompetent och jämlik vård och behandling.
Utblick inför 2024
Nationell högspecialiserad vård även för vuxna personer med PCD kommer fortsatt vara en viktig fråga för oss. Vi fortsätter också att ta del av, söka och dela aktuell information kring PCD, sprida medvetenhet om PCD och om hur det kan vara att leva med PCD. Vi kommer också att fortsätta vara representanter för oss som lever i en tillvaro med PCD, både i nationella och internationella sammanhang. Det är viktigt för att försöka öka förståelsen för vår situation och för att också kunna förbättra den.
Gott Nytt År!
önskar PCD Sverige
