Det råder nydanande tider i PCD-världen, där ny kunskap om PCD kontinuerligt påvisas och där möjligheter till flera potentiella framtida behandlingar studeras. PCD Sverige har tidigare bland annat informerat om studier gällande mRNA-terapi vid PCD. I januari 2024 meddelade ReCode Therapeutics att att den första personen med PCD, med mutation i DNAI1– genen, nu hade fått första dosen av en mRNA-baserad behandling, inom ramen för en fas 1-studie i USA. Nu meddelar även Ethris att det inom en nära framtid potentiellt kan finnas möjlighet till mRNA-behandling genom inhalation (via nebulisator och nässpray).
“Beyond vaccines, we’re now looking toward mRNA’s use in therapeutics and opening additional routes of delivery beyond intravenous administration, including nebulization and nasal sprays for inhaled delivery,” reports Carsten Rudolph, PhD, the CEO of Ethris. “In the near future, inhaled mRNA therapies have the potential to treat chronic or genetic diseases of the lung, such as chronic obstructive pulmonary disease, primary ciliary dyskinesia, and pulmonary alveolar proteinosis.” – Utdrag ur: https://www.genengnews.com/topics/omics/rna-medicines-address-stability-and-deliverability-challenges/?fbclid=IwAR3TBGjByDzVAjz2cTSS4CIyv_C6xE8aJ7YbJkC4RD67LktvoJdIbsB6Hak
Läs också gärna mer på Ethris webbsida: https://www.ethris.com/pipeline/